北京协和医院POEMS综合征前瞻性队列研究概况

李剑教授：北京协和医院血液内科最近十几年一直在致力于POEMS综合征的前瞻性队列研究，队列已经纳入超过900例的POEMS综合征患者。年收治病例数超过80例/年。患者在我们中心接受了规范化治疗，同时也接受了规律随访，年随访率超过80%。正是基于这样的队列，我们中心在POEMS综合征的疾病诊断、预后与治疗方面做了很多研究工作。

李剑教授：POEMS综合征的诊断标准仍是基于2007年的国际诊断标准，该标准强调了二个强制标准、一个主要标准和一个次要标准，也就是我们所说的2+1+1标准。目前来看，诊断标准中特别强调了几个方面的内容：第一，必需有M蛋白，而且必需是λ轻链型M蛋白；第二，强调VEGF水平的升高，高水平的血清VEGF对诊断POEMS综合征有着较好的特异性和敏感性；第三，强调多系统受累；更强调一些特征性的临床表现，如皮肤血管瘤、男性乳腺发育、骨硬化等。

李剑教授：POEMS综合征的治疗主要还是抗浆细胞治疗，包括早期的马法兰+地塞米松治疗，自体造血干细胞移植，以及近年来的来那度胺/地塞米松或硼替佐米/地塞米松。总体而言，各种抗浆细胞治疗都是有效的治疗手段。从我们自己的数据看，自体移植率在逐年下降，新药的治疗率在逐渐增加，生存曲线显示，新药治疗的PFS和OS结果与移植基本类似。因此，目前POEMS综合征的治疗策略更多是以药物治疗为主，自体移植往往作为二线治疗。

李剑教授：目前POEMS综合征的预后分层主要是基于一些基线指标。2017年我们开发了一个POEMS综合征的预后分层模型，纳入的预后因素包括年龄、肺动脉高压、胸腔积液以及肾功能状态。根据上述4个因素将患者分为低危组和高危组，高危组患者的整体生存时间较低危组少一半，低危组的10年生存率超过90%，而高位组不足60%。但是，随着新药的广泛应用，新药已经显著改善了高危组患者的预后。现在我们正在探讨一些新的预后分层因素，如生物学因素中的基因突变状态，患者对化疗的早期反应如3个月后VEGF的缓解，目前来看这些指标可能也是非常重要的预后因素。

专家简介

李剑教授

北京协和医院

中华医学会血液学分会委员

北京医师协会血液科医师分会副会长

北京医学会血液学分会委员

中华医学会血液学分会白血病学组委员

中华医学会血液学分会浆细胞学组委员

中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会委员

中华血液学杂志编委